El equipo del Doctor Pablo García-Pavía, investigador del CNIC y del Hospital Puerta de Hierro, ha sido el encargado de liderar el primer estudio realizado con una medicación para retirar la proteína amiloide del corazón.
La amiloidosis cardiaca por transtiretina es una enfermedad progresiva en la que se produce el depósito de una sustancia (proteína amiloide) en el corazón. Dicho depósito provoca que las paredes del corazón sean más gruesas y rígidas y que los pacientes sufran retención de líquidos, fatiga y arritmias, por lo que a menudo recibe el nombre del síndrome del corazón rígido.
Cuando se acumula en el corazón produce insuficiencia cardíaca y, en última instancia, la muerte. Se sabe que puede tener un origen genético o bien estar causado por la edad. Su pronóstico es malo, y la supervivencia media de los pacientes sin tratamiento es de sólo 3 años. Los datos obtenidos tras la investigación “pueden cambiar radicalmente” el escenario para esta enfermedad.
Según informan desde el Hospital Puerta de Hierro, los resultados se publican en The New England Journal of Medicine y se presentan en el Congreso de Insuficiencia Cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología que se celebra en Praga.
Simultáneamente a la publicación en esta prestigiosa revista médica, el Doctor Pablo Garcia-Pavía, que es Jefe de Cardiopatías Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro e investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y del CIBER Cardiovascular (CIBERCV) ha presentado, en este congreso celebrado en Praga, los resultados del primer ensayo clínico con un fármaco retirador de amiloide contra la amiloidosis cardiaca por Transtiretina.
GRAN AVANCE
Ha explicado que el estudio supone un gran avance en una enfermedad en la que los tratamientos disponibles hasta ahora, a pesar de que impiden la acumulación de más proteína amiloide y retrasan la progresión de la enfermedad, no actúan contra el amiloide que ya está depositada en el corazón.
En este sentido, ha indicado que las opciones de tratamiento actuales incluyen terapia estabilizadora de transtiretina y apoyo para controlar las complicaciones cardiovasculares, mientras que el trasplante de corazón es hoy en día la única terapia capaz de restaurar la función del corazón en esta enfermedad.
Así, ha detallado que Tafamidis, un estabilizador de transtiretina oral recientemente comercializado en España, es “el único fármaco disponible dirigido específicamente para esta enfermedad” y “ha demostrado que mejora la supervivencia y reduce el número de hospitalizaciones; sin embargo, no produce mejoría de la enfermedad”.
40 PACIENTES
Los resultados iniciales del estudio, en el que han participado 40 pacientes de Francia, Holanda, Alemania y España y que ha sido coordinado por el doctor García-Pavía en el Hospital Puerta de Hierro, muestran que el fármaco “es seguro y parece reducir la cantidad de amiloide depositado en el corazón”.
Desarrollado por la empresa suiza Neurimmune, el medicamento es un anticuerpo con capacidad de unirse a la sustancia amiloide identificado a partir del análisis de las células memoria tipo B de personas sanas de edad muy avanzada.
ESTIMULACIÓN DEL SISTEMA DEFENSIVO
En el estudio se empleó el anticuerpo para estimular el sistema defensivo de los pacientes y, así, lograr la eliminación del amiloide cardiaco. En el ensayo que ahora se publica en NEJM, el anticuerpo se administró por vía intravenosa a dosis progresivamente mayores de forma mensual durante 12 meses.
“Los pacientes que recibieron más dosis del fármaco aparentemente tuvieron una mayor reducción de los depósitos de amiloide en el corazón y mayor mejoría de diversos parámetros cardiacos”, señala el doctor García-Pavía.
Recogen desde el Hospital la conclusión que se afirma en el artículo, que es que este estudio de prueba de concepto de fase I demuestra el perfil de seguridad de este fármaco en estos pacientes y respalda realizar más investigación clínica con este compuesto para que acabe llegando a los pacientes.
EL DR. GARCÍA-PAVÍA, UNO DE LOS MAYORES EXPERTOS MUNDIALES
El Dr. García-Pavía es uno de los mayores expertos mundiales en esta enfermedad y es el líder del documento sobre diagnóstico y tratamiento de la amiloidosis cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología, las recomendaciones que se siguen a nivel mundial para el diagnóstico y tratamiento de esta enfermedad.
Explican los responsables del centro sanitario, que su grupo en el Hospital Puerta de Hierro “es uno de los de mayor prestigio en esta patología a nivel internacional y demostró hace años que esta enfermedad, que previamente se consideraba muy infrecuente, es una de las causas más frecuentes de insuficiencia cardiaca en personas mayores de 65 años”.
UNIDAD DE REFERENCIA
La Unidad de Cardiopatias Familiares del Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda es desde 2013 Unidad de Referencia (CSUR) del Sistema Nacional de Salud para el manejo y tratamiento de pacientes con cardiopatías de origen genético.
En 2017, la Unidad fue también designada centro de referencia europeo para enfermedades cardiacas raras al integrarse en una de las 23 Redes Europeas de Referencia de la Comisión Europea. Estas redes garantizan una asistencia sanitaria de calidad a todos los pacientes de la UE que padecen una enfermedad rara.
Actualmente, esta Unidad, liderada por el Dr. Pablo García-Pavía, atiende en nuestro país a unos 400 pacientes con amiloidosis cardiaca por transtiretina y participa en distintos ensayos clínicos para el desarrollo de potenciales nuevos tratamientos para estos pacientes. Sobre CNIC El Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC), dirigido por el Dr. Valentín Fuster, tiene como misión potenciar la investigación cardiovascular y su traslación al paciente.
Concluyen destacando que su actividad le ha merecido ser reconocido como uno de los ‘Centros de Excelencia Severo Ochoa’. El centro se financia mediante una fórmula pionera de colaboración público-privada entre Gobierno, a través del Instituto de Salud Carlos III, y la Fundación Pro CNIC que agrupa a 12 de las más importantes empresas españolas.
